عضو کمیته مشورتی بیماری‌های نادر وزارت بهداشت با اشاره به ژنتیکی بودن ۸۰ درصد بیماری‌های نادر، مهمترین موضوع در این زمینه را پیشگیری از بروز موارد جدید بیماری عنوان کرد.