بینا شدن افراد مبتلا به نابینایی ارثی با ژندرمانی «کریسپر»
یک کارآزمایی بالینی نتایج امیدوارکنندهای را در بهبود بینایی در افراد مبتلا به اختلالات ارثی شبکیه نشان داده است.
در حال انتقال به متن خبر
بینا شدن افراد مبتلا به نابینایی ارثی با ژندرمانی «کریسپر»
یک کارآزمایی بالینی نتایج امیدوارکنندهای را در بهبود بینایی در افراد مبتلا به اختلالات ارثی شبکیه نشان داده است. به گزارش ایسنا، یک کارآزمایی بالینی به نام برلیانس(Brilliance) که شامل ۱۴ شرکتکننده بود، نشان داد که روش ویرایش ژن کریسپر(CRISPR) به بهبود بینایی در افراد مبتلا به نابینایی ارثی منجر میشود.
به نقل از آیای، پژوهشگران موسسه Mass Eye and Ear میگویند یافتههای آنها از تحقیقات بیشتر در مورد درمانهای کریسپر برای اختلالات ارثی شبکیه حمایت میکند.
آنها میگویند نتایج در ۱۱ شرکت کننده بهبود در بینایی را نشان داد.
آنها همچنین خاطرنشان کردند که این کارآزمایی شامل اولین بیمار بود که داروی تحقیقاتی مبتنی بر کریسپر مستقیماً در بدنش تزریق شد.
اریک پیرس پژوهشگر ارشد این مطالعه خاطرنشان کرد که این کارآزمایی نشان میدهد که ژندرمانی برای درمان نابینایی ارثی یک موضوع قابل پیگیری ارزشمند برای تحقیقات آینده است. او معتقد است که تحقیقات اولیه امیدوارکننده هستند.
پیرس میگوید: شنیدن هیجانزدگی آنها از اینکه بالاخره توانستند غذا را در بشقابهایشان ببینند، بسیار مهم است. اینها افرادی بودند که نمیتوانستند حتی یک خط را در تابلوی مخصوص سنجش بینایی ببینند. آنها هیچ گزینه درمانی نداشتند و این یک واقعیت ناگوار برای اکثر افراد مبتلا به اختلالات ارثی شبکیه است.
فرآیند این درمان چگونه است؟
هدف این است که داروی کریسپر تزریق شود تا به شبکیه برسد تا توانایی تولید ژن و پروتئین را بازیابی کند.
شرکتکنندگان داروی ویرایشکننده ژنوم کریسپر/کس۹(CRISPR/Cas۹) موسوم به EDIT-۱۰۱ را از طریق یک روش جراحی خاص به یک چشم بیماران تزریق کردند.
از ۱۴ شرکت کننده، ۱۲ نفر بزرگسال بودند، یعنی بین ۱۷ تا ۶۳ سال سن داشتند. دو نفر نیز کودکان ۱۰ و ۱۴ ساله بودند. آنها با یک شرایط مادرزادی خاص به نام لبر آموروزیس مادرزادی(Leber Congenital Amaurosis) متولد شدند که در هر ۱۰۰ هزار نوزاد برای ۲ یا ۳ نوزاد اتفاق میافتد.
لبر آموروزیس مادرزادی یک اختلال چشمی است که شبکیه چشم را تحت تاثیر قرار میدهد و منجر به اختلال شدید بینایی از دوران کودکی میشود. با توجه به دادهها، زیرگروههای مختلفی توصیف شدهاند که ناشی از تغییرات ژنتیکی در ژنهای مختلف است.
بنابراین این بیماری نادر میتواند توسط بیش از ۲۰۰ جهش ژنتیکی مختلف ایجاد شود. ژن CEP۲۹۰ دستورالعملهایی را برای تولید پروتئینی که در ساختار و عملکرد اجزای سلولی دخیل است، ارائه میدهد. بنابراین جهشها میتوانند منجر به اختلال عملکرد شوند و توانایی سلولهای گیرنده نوری برای پاسخ به نور را مختل کنند.
۱۱ نتیجه متحول کننده زندگی برای از دست دادن بینایی ارثی
پژوهشگران برای سنجش اثربخشی این روش، چهار معیار را بررسی کردند که شامل بهترین بهبود بینایی، آزمایش میدان کامل دید در تاریکی، هدایت عملکردهای بینایی و کیفیت زندگی مرتبط با بینایی بود.
نتایج نشان داد که ۱۱ شرکتکننده حداقل در یکی از چهار معیار اندازهگیری شده بهبود یافتهاند. ۶ شرکت کننده در دو یا چند معیار بهبودی نشان دادند و شش شرکتکننده بهبود کیفیت زندگی مرتبط با بینایی را گزارش کردند.
چهار شرکت کننده نیز از نظر بالینی بهبود قابل توجهی در شدت بینایی داشتند، یعنی اینکه میتوانستند اشیاء یا حروف را روی یک نقشه شناسایی کنند و اعلام کردند که تمام عوارض جانبی جزئی حاصل از این روش درمانی در مدت کوتاهی از بین رفته است.
دکتر بایسانگ مِی پژوهشگر ارشد این مطالعه میگوید: نتایج ما اثبات مفهوم هستند و بینشهای مهمی را برای توسعه داروهای جدید و نوآورانه برای بیماریهای ارثی شبکیه ارائه میدهند. ما نشان دادهایم که میتوانیم با خیال راحت درمان ویرایش ژن مبتنی بر کریسپر را به شبکیه چشم ارائه دهیم.
آنها ۱۰ سال پیش شروع به تحقیق در مورد چگونگی مقابله با جهش ژن CEP۲۹۰ کردند و بررسی کردند که آیا برای مثال روش کریسپر/کس۹ ابزار خوبی برای چنین جهشهایی است یا خیر. سپس آزمایش برلیانس در سال ۲۰۱۹ پیریزی شد.
سپس پزشکان در سال ۲۰۲۰ کارآزمایی بالینی برلیانس را آغاز کردند. این اولین باری بود که کریسپر برای ویرایش ژنهای انسانی در بدن انسان مورد استفاده قرار گرفت.
انتهای پیام خبرنگار محمدحسین رضوانیفرد دبیر مسعود جعفرشعار لینک کوتاه برچسبها: نابینایی ارثی ژن درمانی کریسپر کریسپر کس9 لینکستان خرید برنج ایرانی مستقیم از کشاورز با کف قیمت بازار آخرین قیمت انواع برنج ایرانی در سال 1403 خدمات سئو سایت دانلود آهنگ خرید بلیط هواپیما ساناپرس ماهان موزیک بوکینگ مبلمان اداری چوب ترمو دانلود آهنگ سویل موزیک جمینجا خرید سی پی ارزان آپ موزیک موزیکفا سایت تخصصی فیلم و سریال تماشای فیلم بلیط هواپیما فلایتودی بلیط هواپیما تور دبی نهال گردو روغن هیدرولیک سرور مجازی ایران خبرگردون طراحی سایت پیوان قیمت ملیگرد امروز خرید هاست فروشگاه تخصصی تشک و تخت در زمینه انتشار نظرات مخاطبان رعایت چند مورد ضروری است:-لطفا نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.-«ایسنا» مجاز به ویرایش ادبی نظرات مخاطبان است.- ایسنا از انتشار نظراتی که حاوی مطالب کذب، توهین یا بیاحترامی به اشخاص، قومیتها، عقاید دیگران، موارد مغایر با قوانین کشور و آموزههای دین مبین اسلام باشد معذور است.- نظرات پس از تأیید مدیر بخش مربوطه منتشر میشود. نظرات شما در حال پاسخ به نظر « » هستید. × لغو پاسخ لطفا عدد مقابل را در جعبه متن وارد کنید ارسال